Un deuxième plan national maladies rares disponible fin avril 2010

A l’occasion de la Journée internationale des maladies rares, le 28 février, Roselyne Bachelot-Narquin et Xavier Darcos ont fait un point sur l’état d’avancement du deuxième plan national maladies rares prévu d'ici à la fin du mois d'avril.

Dans un communiqué commun, la ministre de la Santé et le ministre du Travail rappellent que le premier plan "maladies rares", adopté en 2005 pour la période 2005-2008, a permis d'allouer des moyens importants à la recherche clinique et fondamentale. Interministériel, ce plan associe également le ministère de l’Enseignement supérieur et de la Recherche et le ministère de l’Industrie.

"Le premier plan maladies rares a été un succès. Il a permis de faire sortir ces maladies de l’ombre", précise le communiqué. Un soutien financier accru a fait du portail Orphanet, créé en 1997, une référence européenne, voire mondiale, dans le domaine des maladies rares. Cette base de données, accessible aux professionnels de la santé, aux malades et à leurs familles, rassemble des informations en plusieurs langues sur 5 781 maladies . Enfin, la création de 131 centres de référence et de 501 centres de compétences a considérablement amélioré l'accès aux soins et la prise en charge des patients.

Les grandes lignes du deuxième plan maladies rares

Pilotée par le professeur Gil Tchernia, l'élaboration du deuxième plan maladies rares a été menée en concertation avec la Haute Autorité de santé, l'assurance maladie, les professionnels de santé, les chercheurs, les associations de patients et l'industrie pharmaceutique.

Ce plan, dont la version définitive devrait être disponible fin avril 2010, prévoit d’ores et déjà de renforcer :

• le diagnostic, les soins et la prise en charge médicale et sociale des malades ;
• le recueil de données ;
• la recherche ;
• les médicaments spécifiques ;
• la prise en charge financière ;
• la formation, l’information et le soutien aux actions associatives ;
• la coopération européenne et internationale.

L’objectif est de mettre en relation les équipes mais surtout de consolider les acquis et de corriger les faiblesses du premier plan. Dans cette optique, de 20 à 30 filières d’expertise réuniront les structures existantes (centres de référence et centres de compétences) et les futures plateformes nationales de laboratoires de référence. Elles seront ainsi plus facilement identifiables et permettront de mutualiser les moyens.

Sont également envisagées des mesures destinées à :

• faciliter les démarches pour le remboursement des médicaments et des prestations ;
• développer la formation et l’information sur ces maladies encore mal connues ;
• aider la recherche universitaire et développer le partenariat public-privé ;
• stimuler l’industrie française à la recherche et au développement de médicaments adaptés aux maladies rares.

Ce plan s’inscrira dans le dispositif européen et international de prise en charge des maladies rares.